Die behandelingstrategie vir primêre myelofibrose (PMF) is gebaseer op risiko-stratifikasie.As gevolg van die verskeidenheid kliniese manifestasies en kwessies wat by PMF-pasiënte aangespreek moet word, moet behandelingstrategieë die pasiënt se siekte en kliniese behoeftes in ag neem.Aanvanklike behandeling met ruxolitinib (Jakavi/Jakafi) by pasiënte met 'n groot milt het beduidende miltvermindering getoon en was onafhanklik van bestuurdermutasiestatus.Die groter omvang van miltvermindering dui op 'n beter prognose.In laerisiko-pasiënte met geen klinies beduidende siekte nie, kan hulle waargeneem word of in kliniese proewe aangegaan word, met herhaalde assesserings elke 3-6 maande.Ruxolitinib(Jakavi/Jakafi) geneesmiddelterapie kan begin word by lae- of intermediêre-risiko-1 pasiënte wat met splenomegalie en/of kliniese siekte verskyn, volgens NCCN-behandelingsriglyne.
Vir intermediêre-risiko-2 of hoë-risiko pasiënte word allogene HSCT verkies.Indien oorplanting nie beskikbaar is nie, word ruxolitinib (Jakavi/Jakafi) aanbeveel as 'n eerstelyn behandelingsopsie of om kliniese proewe in te voer.Ruxolitinib (Jakavi/Jakafi) is die enigste tans goedgekeurde middel wêreldwyd wat die ooraktiewe JAK/STAT-weg, die patogenese van MF, teiken.Twee studies gepubliseer in die New England Journal en die Journal of Leukemia & Lymphoma dui daarop dat ruxolitinib (Jakavi/Jakafi) die siekte aansienlik kan verminder en lewenskwaliteit by pasiënte met PMF kan verbeter.In intermediêre-risiko-2 en hoë-risiko MF pasiënte, was ruxolitinib (Jakavi/Jakafi) in staat om die milt te laat krimp, siekte te verbeter, oorlewing te verbeter en beenmurgpatologie te verbeter, wat aan die primêre doelwitte van siektebestuur voldoen.
PMF het 'n jaarlikse voorkomswaarskynlikheid van 0,5-1,5/100 000 en het die swakste prognose van alle MPN'e.PMF word gekenmerk deur myelofibrose en ekstramedullêre hematopoiese.In PMF is die beenmurg fibroblaste nie afkomstig van abnormale klone nie.Ongeveer een derde van pasiënte met PMF het geen simptome ten tyde van diagnose nie.Klagtes sluit in aansienlike moegheid, bloedarmoede, abdominale ongemak, diarree as gevolg van vroeë versadiging of splenomegalie, bloeding, gewigsverlies en perifere edeem.Ruxolitinib(Jakavi/Jakafi) is in Augustus 2012 goedgekeur vir die behandeling van intermediêre of hoë risiko myelofibrose, insluitend primêre myelofibrose.Die middel is tans in meer as 50 lande wêreldwyd beskikbaar.