Ruxolitinib, ook bekend as ruxolitinib in China, is een van die "nuwe middels" wat die afgelope jaar wyd in kliniese riglyne vir die behandeling van hematologiese siektes gelys is, en het belowende doeltreffendheid in myeloproliferatiewe siektes getoon.
Die geteikende middel Jakavi ruxolitinib kan die aktivering van die hele JAK-STAT-kanaal effektief inhibeer en die abnormaal versterkte sein van die kanaal verminder en sodoende doeltreffendheid bereik.Dit kan ook gebruik word vir die behandeling van 'n verskeidenheid siektes, en vir JAK1-plek abnormaliteite.
Ruxolitinibis 'n kinase-inhibeerder wat aangedui word vir die behandeling van pasiënte met intermediêre of hoë-risiko myelofibrose, insluitend primêre myelofibrose, post-genikulositose myelofibrose en post-primêre trombositemiese myelofibrose.
'n Soortgelyke kliniese studie (n=219) het pasiënte met intermediêre-risiko-2 of hoë-risiko primêre MF, pasiënte met MF na ware eritroblastose, of pasiënte met MF na primêre trombositose gerandomiseer in twee groepe, een wat orale ruxolitinib 15 tot 20 mgbid ontvang het (n=146) en die ander een wat 'n positiewe kontrolemiddel ontvang (n=73).Die primêre en sleutel sekondêre eindpunte van die studie was die persentasie pasiënte met ≥35% vermindering in miltvolume (geassesseer deur magnetiese resonansbeelding of rekenaartomografie) op onderskeidelik weke 48 en 24.Die resultate het getoon dat die persentasie pasiënte met meer as 35% vermindering in miltvolume vanaf basislyn by week 24 31.9% in die behandelingsgroep was in vergelyking met 0% in die kontrolegroep (P<0.0001);en die persentasie pasiënte met meer as 35% vermindering in miltvolume vanaf basislyn by week 48 was 28.5% in die behandelingsgroep in vergelyking met 0% in die kontrolegroep (P<0.0001).Daarbenewens het ruxolitinib ook algehele simptome verminder en lewenskwaliteit by pasiënte aansienlik verbeter.Gebaseer op die resultate van hierdie twee kliniese proewe,ruxolitinibhet die eerste middel geword wat deur die Amerikaanse FDA goedgekeur is vir die behandeling van pasiënte met MF.