Op 29 Junie,Intercept Pharmaceuticals aangekondigdat dit 'n volledige nuwe geneesmiddelaansoek van die Amerikaanse FDA ontvang het rakende sy FXR-agonis obeticholsuur (OCA) vir fibrose veroorsaak deur nie-alkoholiese steatohepatitis (NASH) Response letter (CRL).Die FDA het in die CRL gesê dat, gebaseer op die data wat tot dusver hersien is, dit glo dat die verwagte voordele van die middel gebaseer op alternatiewe histopatologie-proefeindpunte steeds onseker is, en die voordele van behandeling oorskry nie die potensiële risiko's nie, dus dit doen nie ondersteun versnelde goedkeuring van OCA vir die behandeling van NASH Pasiënte wat lewerfibrose veroorsaak.

Mark Pruzanski, president en uitvoerende hoof van Intercept, het kommentaar gelewer op die resultate: “Tydens die hersieningsproses het die FDA nog nooit inligting oor die versnelling van die goedkeuring van OCA gekommunikeer nie, en ons glo vas dat alle data wat tot dusver ingedien is, aan die vereistes van die FDA voldoen en OCA se positiewe winsrisiko duidelik ondersteun.Ons betreur hierdie CRL.Die FDA het die kompleksiteit van histologiese eindpunte geleidelik verhoog en sodoende 'n baie hoë versperring geskep om te slaag.Sover,OCAis slegs in 'n sleutel drie fases.Daar is tydens die studie aan hierdie eis voldoen.Ons beplan om so gou moontlik met die FDA te vergader om te bespreek hoe om die goedkeuringsplan op die CRL-inligting in die toekoms deur te gee.”

In die wedloop om die eerste genoteerde NASH-middel te kry, was Intercept nog altyd in die leidende posisie en is tans die enigste maatskappy wat positiewe laat-stadium proefdata verkry het.As 'n kragtige en spesifieke farnesoïed X-reseptor (FXR) agonis,OCAhet voorheen positiewe resultate behaal in 'n fase 3 kliniese proef genaamd REGENERATE.Die data het getoon dat matige tot ernstige NASH wat hoë dosisse ontvang hetOCAOnder die pasiënte is 'n kwart van die pasiënte se lewerfibrose simptome aansienlik verbeter, en die toestand het nie versleg nie.

Die FDA het aanbeveel dat Intercept addisionele tussentydse doeltreffendheid- en veiligheidsdata van die voortgesette REGENERATE-studie indien om te ondersteunOCA se potensiaalversnelde goedkeuring, en het daarop gewys dat die langtermynresultate van die studie moet voortgaan.

AlhoewelOCAvoorheen goedgekeur is vir 'n ander seldsame lewersiekte (PBC), is die veld van NASH groot.Daar word beraam dat NASH miljoene mense in die Verenigde State alleen affekteer.Voorheen het die beleggingsbank JMP Securities beraam dat die piekverkope van Intercept-middels miljarde dollars kan bereik.Geaffekteer deur hierdie slegte nuus, het Intercept se aandeelprys Maandag met byna 40% gedaal tot $47,25 per aandeel.Die aandeelpryse van ander farmaseutiese maatskappye wat ook NASH ontwikkel het, het ook gedaal.Onder hulle het Madrigal met sowat 6% gedaal, en Viking, Akero en GenFit met sowat 1%.

Stifel-ontleder Derek Archila het in 'n verslag aan die kliënt geskryf dat die weiering te wyte was aan behandelingsverwante newe-effekte wat inOCA kliniese toetsing, dit wil sê, sommige pasiënte ontvangOCA behandeling, die skadelike cholesterol in die liggaam het toegeneem, wat op sy beurt Maak dat hulle 'n hoër voorkoms van kardiovaskulêre risiko het.Aangesien baie NASH-pasiënte reeds oorgewig is of aan tipe 2-diabetes ly, kan sulke newe-effekte die waaksaamheid van regulatoriese agentskappe wek.Volgens die FDA se vereistes vir bykomende toetsdata, sal Intercept dalk tot ten minste die tweede helfte van 2022 moet wag om hierdie data te interpreteer.Eksterne ontleding glo dat so 'n lang vertraging 'n deel van Intercept se vorige opgehoopte voorsprong kan uitwis, wat ander mededingers, insluitend Madrigal Pharmaceuticals en Viking Therapeutics, 'n kans sal gee om in te haal.